Remédio experimental para Lito Sousa: o que se sabe até agora? Geneticista explica

Como Lito Sousa pode ter acesso a um medicamento que ainda não foi aprovado para tratar a doença que ele tem?

A dúvida surgiu depois que a Anvisa autorizou, em caráter excepcional, a importação de um produto experimental para o influenciador, diagnosticado com doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), uma enfermidade neurodegenerativa rara, de evolução rápida, letal e irreversível.

O caso, porém, envolve uma particularidade importante.

Lito foi aceito pela farmacêutica em um programa de uso compassivo no exterior. Para trazer o produto ao Brasil, o Hospital Israelita Albert Einstein, que acompanha o paciente, apresentou à Anvisa um pedido de importação individual.

Foi esse pedido que a agência autorizou excepcionalmente.

E isso não significa que o medicamento tenha sido aprovado ou que já exista comprovação de que ele funciona contra a doença.

O que é uso compassivo

O uso compassivo permite que, em determinadas situações, um paciente tenha acesso a um medicamento que ainda está em desenvolvimento e não possui registro ou aprovação para aquela situação clínica.

A possibilidade é considerada principalmente diante de doenças graves, debilitantes ou potencialmente fatais, quando não há uma alternativa terapêutica satisfatória disponível.

Mas a gravidade da doença não é suficiente para liberar qualquer medicamento experimental.

“A palavra ‘compassivo’ não significa liberar qualquer tratamento simplesmente porque a doença é grave”, explica o geneticista Dr. Paulo Zattar.

Segundo ele, é preciso haver uma justificativa médica e científica para considerar que o produto possa trazer algum benefício que justifique os riscos ainda desconhecidos.

A análise leva em conta fatores como a gravidade e o estágio da doença, as condições clínicas do paciente, a falta de outras opções e a relação entre possíveis riscos e benefícios.

Quem pode ter acesso a um medicamento experimental

De acordo com o médico, cada pedido é analisado separadamente.

Pela regulamentação brasileira, a autorização concedida a um paciente vale apenas para ele e não pode ser automaticamente estendida a outra pessoa.

Também não é simplesmente o paciente quem pede o medicamento diretamente à Anvisa. No fluxo habitual, o pedido precisa ser acompanhado da justificativa clínica do médico que acompanha o paciente.

No caso de Lito, a esposa, Mila Seidl, afirmou que a família fez os contatos com a farmacêutica e reuniu exames e documentação com a participação dos médicos. O pedido formal de importação à Anvisa foi apresentado pelo Einstein.

Mila também negou que a autorização tenha sido uma regalia concedida ao marido.

Segundo ela, o procedimento pode ser buscado por outras pessoas em situações semelhantes. A intenção da família, afirmou, é compartilhar a experiência para ajudar pacientes com doenças raras e sem alternativas de tratamento.

Uso compassivo é diferente de ensaio clínico

Os dois envolvem medicamentos em desenvolvimento, mas não têm a mesma finalidade.

“Ele ocorre fora de um ensaio clínico e não deve ser confundido com um tratamento já estabelecido”, afirma Zattar.

Na prática, a diferença está no objetivo de cada situação:

• Ensaio clínico: o medicamento é estudado de forma estruturada, com critérios definidos e acompanhamento dos participantes para avaliar segurança, dose e eficácia.
• Uso compassivo: o paciente recebe a terapia fora de um ensaio clínico, quando não há uma alternativa terapêutica satisfatória para o seu caso.

Essa diferença ajuda a entender por que receber um medicamento experimental em uso compassivo não significa que todas as perguntas sobre ele já tenham sido respondidas.

O que ainda pode ser desconhecido

Quanto mais inicial é o desenvolvimento de uma terapia, maior tende a ser a incerteza.

Podem existir dúvidas sobre a dose adequada, o tamanho de um eventual benefício, quanto tempo ele duraria e quais efeitos adversos podem aparecer. Alguns efeitos raros ou inesperados também podem não ser conhecidos nessa fase.

“A experiência de um único paciente, mesmo quando existe melhora, não consegue demonstrar sozinha que foi o medicamento que produziu aquele resultado”, explica o geneticista.

Da mesma forma, se houver uma piora, pode ser difícil saber se ela decorreu da evolução natural da doença ou de algum efeito provocado pelo tratamento.

Os estudos clínicos, feitos com grupos maiores e critérios previamente definidos, são necessários para chegar a conclusões mais confiáveis.

Por que o caso de Lito é excepcional

Como não havia patrocinador ou representante do medicamento no Brasil, a Anvisa autorizou excepcionalmente sua importação para uso individual, fora do fluxo habitual de um programa de uso compassivo.

O ALN-6457, desenvolvido pela Regeneron Pharmaceuticals, ainda está em uma fase muito inicial de desenvolvimento. Segundo a Anvisa, não há estudos clínicos formalmente iniciados para testar o produto em pessoas com doença de Creutzfeldt-Jakob.

Por isso, a autorização permite que Lito tenha acesso ao medicamento, mas não significa que ele seja seguro ou eficaz contra a doença.

“A esperança precisa vir acompanhada de clareza sobre o que já se sabe sobre a terapia e o que ainda permanece incerto”, afirma Zattar.